.«Αντί να καθαρίζουμε τις πρωτεΐνες που συσσωρεύονται, διακόπτουμε την παραγωγή τους» εξηγούν οι επιστήμονες
Επαναστατικό φάρμακο προλαμβάνει τα συμπτώματα ακόμη και την εμφάνιση της νόσου Αλτσχάιμερ στα πολύ πρώιμα στάδια, καθώς περιορίζει το γονίδιο που παράγει τις πρωτεΐνες οι οποίες προκαλούν τη νόσο.
Τα ενδιάμεσα αποτελέσματα μιας δοκιμής πρώτης φάσης του φαρμάκου, που δημοσιεύθηκαν σε ιατρικό συνέδριο στο Άμστερνταμ, υποδεικνύουν ότι μια δόση της θεραπείας -γνωστή για την ώρα ως ALN-APP- μειώνει τα επίπεδα της πρόδρομης πρωτεΐνης του αμυλοειδούς έως και 90%. Ακόμη και έπειτα από έξι μήνες, οι δοκιμές έδειξαν ότι τα επίπεδα ήταν κατά μέσο όρο 65% χαμηλότερα. Τα συστατικά μέρη αυτής της πρωτεΐνης συσσωρεύονται στις τοξικές κολλώδεις πλάκες που φράζουν τον εγκέφαλο και προκαλούν απώλεια μνήμης που σχετίζεται με τη νόσο Αλτσχάιμερ.
Όπως γράφουν οι βρετανικοί «Times», οι επιστήμονες πιστεύουν ότι εάν χορηγηθεί έγκαιρα η θεραπεία, με τη διακοπή της διαδικασίας στην πηγή της, θα μπορούσε να «παγώσει» την ανάπτυξη συμπτωμάτων. «Αντί να καθαρίζουμε τις πρωτεΐνες που συσσωρεύονται (όπως οι έως τώρα θεραπείες), διακόπτουμε την παραγωγή τους» εξηγεί η δρ. Κάθριν Μάμερι, νευρολόγος στο University College London Hospitals.
«Αν απλώς καθαρίζουμε τις πρωτεΐνες που υπάρχουν ήδη, πρέπει να διορθώνουμε συνεχώς τη ζημιά, όσο η βρύση παραμένει ανοιχτή. Αλλά αν την κλείσουμε, έχουμε πολύ περισσότερες πιθανότητες να αποτρέψουμε περαιτέρω ζημιές» προσθέτει.
Τα αρχικά αποτελέσματα δείχνουν ότι το φάρμακο είναι ασφαλές και αποδεικνύει ότι μία μόνο δόση μειώνει την παραγωγή της συγκεκριμένης πρωτεΐνης. Η δρ. Μάμερι αναμένει ότι η θεραπεία θα χορηγείται τελικά μία φορά κάθε 6 έως 12 μήνες και όχι μία ή δύο φορές το μήνα, όπως η λεκανεμάμπη και η ντονανεμάμπη, μέσω ένεσης στο κάτω μέρος της πλάτης, απευθείας στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό που περιβάλλει το νωτιαίο μυελό, επιτρέποντάς του να ταξιδέψει στον εγκέφαλο και αποφεύγοντας τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό.
πηγή:
